Patiëntenvereniging blij met terugbetaling van twee zeldzame stofwisselingsziekten: “Met behandeling kan het kind een normaal leven leiden” (Beveren-Waas)

AADC en MLD zijn erfelijke aandoeningen die zeer ernstige gevolgen hebben voor patiënten, die ernstig zorg nodig hebben en er uiteindelijk zonder behandeling aan overlijden. Baby’s worden geboren met stofwisselingsziekten, maar de symptomen verschijnen pas op latere leeftijd.

Hoewel het eigenlijk te laat is om met de behandeling te beginnen, omdat deze moet worden gestart voordat de eerste symptomen verschijnen. Na jaren van onderzoek is er eindelijk een doorbraak gekomen: de behandeling van ziekten wordt nu vergoed. Goed nieuws, want deze behandeling kan doorgaans miljoenen euro’s kosten en is daardoor praktisch onbetaalbaar voor patiënten. (Lees meer onder het kader)

Als vrijwilligersvereniging probeert de Belgische Organisatie voor Kinderen en Volwassenen met Metabole Ziekten (Boks vzw) patiënten te ondersteunen. Erevoorzitter Lut De Baere van Melsele is zeer tevreden met de beslissing om de behandeling terug te betalen. “Al meer dan tien jaar wordt gentherapie ontwikkeld om deze ziekten te behandelen”, zegt De Baere. “Deze werden in 2016 al goedgekeurd door de Europese instellingen, maar worden nu enkel in België terugbetaald.”

hiel lek

Die terugbetaling kan en zal levens redden. “De volgende stap is om deze ziektes ook via de hieltest bij baby’s op te kunnen sporen”, zegt De Baere. “Dan kunnen we direct met de behandeling beginnen en kan het kind een normaal leven leiden. Zonder behandeling, of als er te laat mee wordt begonnen, wordt de patiënt erg behoeftig. In België zijn er ongeveer twintig patiënten die lijden aan MLD en een tiental die lijden aan AADC.”

De mogelijkheid tot terugbetaling is niet toevallig ontstaan. “We praten al jaren met politici om dit mogelijk te maken”, zegt De Baere. “Onlangs verscheen minister van Volksgezondheid Frank Vandenbroucke (Vooruit) in de media omdat hij geheime contracten had getekend met farmaceutische bedrijven. Dankzij deze overeenkomsten is het nu mogelijk om deze behandelingen voor stofwisselingsziekten te betalen. En dat is natuurlijk mooi, want het is geen aspirine.”

LEES OOK. Minister Vandenbroucke tekent enorme geheime contracten met de farmaceutische sector om over prijskortingen te onderhandelen

Voordat de patiënt met gentherapie kan beginnen, wordt begonnen met chemotherapie. Vervolgens worden bepaalde enzymen die de patiënt mist in het ruggenmerg ingebracht. Het lichaam ontwikkelt deze enzymen vervolgens verder, waardoor het beter bestand is tegen stofwisselingsziekten.