Een zeldzame ziektedag: UMC Utrecht strijdt mee

Vandaag is het de dag van zeldzame ziekten. Vandaag herdenken we in het UMC Utrecht ook alle moedige patiënten met een zeldzame ziekte. Wij zijn er trots op dat wij deze patiënten kunnen ondersteunen en behandelen met onze expertise op het gebied van vaak complexe aandoeningen. Zoals het geval is met CAR-T-celtherapie voor zeldzame kankers.

Het UMC Utrecht is voor circa 200 zeldzame ziekten erkend door het Ministerie van Volksgezondheid, Welzijn en Sport en is daarmee hét adres voor patiënten met een zeldzame ziekte. In onze expertisecentra werken onderzoekers en zorgprofessionals nauw samen om patiënten met een zeldzame ziekte de beste en meest innovatieve zorg te bieden.

CAR T-celtherapie voor zeldzame kankers

Ook voor gespecialiseerde zorg voor zeldzame vormen van kanker kunnen patiënten bij het UMC Utrecht terecht. Ook voor deze aandoeningen hebben wij gespecialiseerde centra. Acute lymfatische leukemie (ALL) is een voorbeeld van een zeldzame vorm van kanker. ALL is een vorm van bloedkanker waarbij een tekort aan normale bloedcellen ontstaat doordat onrijpe kankerbloedcellen in het beenmerg groeien. Hoogleraar hematologie Monique Minnema zegt: “Gelukkig komt ALL zelden voor bij volwassenen, maar komt relatief vaker voor bij kinderen en jongvolwassenen. Voor deze bijzondere categorie jongvolwassen patiënten voeren wij tevens een groot Europees onderzoek uit, specifiek gericht op jongeren. “Zo kunnen we de behandelresultaten sneller verbeteren.” Dit onderzoek wordt uitgevoerd in het UMC Utrecht door Lotte van der Wagen (hematoloog).

Onze hematologen gebruiken geavanceerde CAR-T-celtherapie om jonge patiënten met ALL te behandelen. Dit is een unieke vorm van immuuntherapie. Gezonde witte bloedcellen, met name T-cellen, worden gebruikt om kanker te bestrijden. De lichaamseigen T-cellen worden uit de patiënt gehaald. Vervolgens worden ze genetisch gemodificeerd om CAR T-cellen te worden.Deze ‘verbeterde’ T-cellen zijn beter in staat tumorcellen te herkennen, aan te vallen en te elimineren.

Innovatief onderzoek

De missie van het UMC Utrecht is het creëren van de zorg van morgen. We kijken ook naar de toekomst voor zeldzame kankers. Onze onderzoekers werken elke dag aan de ontwikkeling van geschikte therapie voor zeldzame vormen van kanker. De afgelopen jaren is er aanzienlijke vooruitgang geboekt in het onderzoek naar CAR T-celtherapie.

Het UMC Utrecht ontving dit jaar een uitgebreide onderscheiding van het KWF voor de verdere ontwikkeling van immuuntherapie. Verschillende projecten zetten zich in voor de ontwikkeling van nieuwe therapieën, ook voor zeldzame vormen van kanker.

Verbetering van CAR-T-celtherapie

Victor Peperzak (universitair hoofddocent) en zijn team werken bijvoorbeeld aan het verbeteren van CAR T-celtherapie door een extra molecuul (NOXA) aan de T-cellen toe te voegen. Bij multipel myeloom, een vorm van beenmergkanker, komt de ziekte meestal terug. na de behandeling. Ze hopen dat deze aanpassing de terugkeer van kanker zal voorkomen of vertragen.

Nieuw type CAR-T-celtherapie

Jürgen Kuball (hoogleraar Hematologie) en zijn onderzoeksgroep richten zich op TEGs, een nieuw type CAR-T-celtherapie. In een van hun onderzoeken richten ze zich op leukemie en hoofd-halstumoren. Deze vormen van kanker zijn zeldzaam en worden vaak in een laat stadium ontdekt. Ze hopen snel klinische studies te starten met een nieuwe generatie TEG. Er wordt ook gehoopt dat deze verbetering kan worden gebruikt voor andere soorten kanker. Lees hier meer over TEG’s.

Therapeutische eiwitten doden tumorcellen

Dennis Beringer (universitair docent) maakt deel uit van de onderzoeksgroep van Jürgen Kuball en richt zich op zogenaamde GABs. Dit zijn therapeutische eiwitten die T-cellen in contact kunnen brengen met tumorcellen, waardoor ze sneller kunnen worden geëlimineerd. Deze eiwitten zijn goedkoper en hebben een grotere toepassing vergeleken met TEG’s. Hierdoor zou een grotere groep patiënten kunnen worden behandeld, waaronder patiënten met zeldzamere vormen van kanker.

Jürgen Kuball: “Nieuw onderzoek in onder meer het UMC Utrecht zorgt voor verbeteringen in technologieën op het gebied van immuuntherapie, zoals CAR-T-cellen, TEG en GAB. We hopen dat dit zal zorgen voor een krachtigere aanpak van zeldzame vormen van kanker en langdurige bescherming. In Utrecht is er een speciaal centrum, het Innovation Centre for Advanced Therapies (ICAT). Dit centrum richt zich op het sneller beschikbaar maken van innovatieve levende medicijnen, zoals CAR-T-celtherapieën. “We hopen dat dit zal leiden tot eerdere toegang tot nieuwe medicijnen en uiteindelijk tot meer genezingen voor patiënten in de toekomst.”

Heeft u vragen over de expertise op het gebied van zeldzame ziekten in het UMC Utrecht?

Stuur ons uw vraag per e-mail